SUS passa a oferecer terapia gênica inovadora para crianças com AME
Tratamento corrige falha genética da atrofia muscular espinhal (AME) e amplia qualidade de vida de crianças com os tipos 1 e 2 da doença
O Sistema Único de Saúde (SUS) começou a disponibilizar um dos tratamentos mais avançados do mundo para a atrofia muscular espinhal (AME). Na quinta-feira (2/10), o Ministério da Saúde publicou uma portaria estabelecendo os critérios para que hospitais de diferentes estados do país sejam habilitados a aplicar a infusão da terapia gênica em pacientes com AME tipos 1 e 2.
Com a medida, o SUS garante o acesso ao medicamento Zolgensma, considerado um dos tratamentos mais inovadores e eficazes para a doença. A terapia atua diretamente na causa genética da AME e tem potencial para transformar a evolução da enfermidade, oferecendo melhores perspectivas de sobrevida e qualidade de vida para crianças que recebem diagnóstico precoce e que se enquadram nos critérios clínicos definidos pelo sistema.
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Doença rara afeta movimentos e funções vitais
A atrofia muscular espinhal é uma condição genética rara e progressiva que compromete os neurônios motores responsáveis por movimentos voluntários, como respirar, andar e falar. Sem tratamento, a doença pode levar à perda rápida dessas funções e reduzir drasticamente a expectativa de vida ainda na infância.
Com a chegada da terapia gênica ao SUS, crianças elegíveis poderão acessar um tratamento que corrige a falha genética causadora da doença, retardando sua progressão e proporcionando maior autonomia funcional.
Estados precisam se mobilizar para ampliar acesso
O Ministério da Saúde ressalta que a habilitação de hospitais em diferentes regiões do país é fundamental para garantir que o tratamento chegue a todas as crianças que dele necessitam. A Coordenação-Geral de Doenças Raras destaca que a participação de gestores estaduais e municipais é essencial para assegurar acesso equitativo.
Segundo o coordenador-geral de Doenças Raras, Natan Monsores, a habilitação dos estabelecimentos permitirá que crianças de todas as regiões recebam a terapia e acompanhamento contínuo.
“É importante que os gestores estaduais se mobilizem para a habilitação de estabelecimentos de saúde em todo o país, possibilitando a realização da infusão da terapia gênica destinada a pacientes com atrofia muscular espinhal”, afirmou Monsores em comunicado.
Ele ainda reforça que o acompanhamento clínico ao longo dos anos é indispensável para monitorar os efeitos do medicamento e oferecer suporte próximo às famílias, o que evidencia a necessidade de serviços habilitados em diversas regiões do Brasil.
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