Tratamento inédito “reescreve” DNA de bebê e o cura de doença genética rara
Método revolucionário é considerada a primeira terapia genética em pacientes individuais
Um bebê norte-americano de 2 anos foi curado de uma doença rara após ser o primeiro a passar por um tratamento de terapia genética na história. O tratamento revolucionário realizado nos Estados Unidos nessa quinta-feira (15/5), que “reescreve” sequências do DNA do paciente, pode ter acabado de abrir portas para a cura de inúmeras doenças ao redor do mundo.
Os resultados da pesquisa dos médicos do Hospital Pediátrico da Pensilvânia foram publicados em revistas médicas e na imprensa norte-americana, e trazem esperança para tratamento de condições genéticas raras e de pouco interesse comercial.
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Kyle Junior foi diagnosticado aos sete dias de vida com a deficiência CPS1, causada por um gene raro presente em 1 a cada 1,3 milhões de recém-nascidos. A doença pode ser fatal e, ao longo da vida, pode causar graves atrasos mentais e de desenvolvimento dos órgãos.
A princípio, a única esperança para o bebê dos EUA seria um transplante de fígado, um processo delicado e de difícil acesso na rede de saúde norte-americano.
Aos pais do pequeno, no entanto, os pesquisadores da Pensilvânia ofereceram a possibilidade de um tratamento experimental que, caso desse certo, poderia desenvolver um medicamento personalizado capaz de reprogramar o DNA das células e “apagar” o gene responsável pela deficiência.
“Nosso filho estava doente. Ou era o transplante ou nós davamos a ele o medicamento que ninguém tinha tomado antes”, conta o pai do pequeno. “Era uma escolha impossível, mas nós sentíamos que essa era a melhor opção para uma vida que, a essa altura, nós não saberíamos se ele poderia viver”, completou.
Pelo caráter experimental, os médicos ainda não têm certeza se o tratamento será definitivo, ou se Kyle deverá tomar novas doses ao longo da vida.
O resultado, porém, é inovador e enche de esperanças em casos de outras mutações genéticas, doenças neurológicas, condições como distrofia muscular, entre outros.
“Não acho que esteja exagerando ao dizer que este é o futuro da medicina. Minha esperança é que, um dia, nenhum paciente com doenças raras morra prematuramente por ‘erros de ortografia’ em seus genes, porque seremos capazes de corrigi-los”, declarou Kiran Musunuru, especialista em edição genética da Universidade da Pensilvânia e membro da equipe que desenvolveu o medicamento.
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